ยารักษาโรคราคาแพงที่สุดในโลก ที่มีการผลิตและวางขายจริง

ยารักษาโรคที่มีราคาแพงมากที่สุดในโลก

Zolgensma
เป็นยาบำบัดด้วยยีนที่ใช้ในการรักษากระดูกสันหลังลีบ (SMA)
ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบไม่บ่อย
ที่ส่งผลต่อเซลล์ประสาทสั่งการในไขสันหลัง และอาจส่งผลให้
เกิดอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรงและฝ่อได้ Zolgensma ได้รับการออกแบบมา
เพื่อทดแทนยีน neuron 1 (SMN1) ที่หายไปหรือไม่ทำงานในผู้ป่วย SMA
ด้วยสำเนาการทำงานของยีน โดยเป็นยาฉีดเข้าเส้นเลือดดำเพียงครั้งเดียว
Zolgensma ถือเป็นยาที่มีราคาแพงที่สุดในโลกในปัจจุบัน
เนื่องจากมีกระบวนการผลิตที่ซับซ้อนและยีนบำบัดมีค่าใช้จ่ายสูง
ยา Zolgensma มีราคาจำหน่ายต่อหน่วย
อยู่ที่ 2.125 ล้านดอลลาร์ หรือประมาณ 75 ล้านบาท

Luxturna
เป็นอีกหนึ่งยารักษาโรคด้วยยีน แต่ใช้เพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรม
ที่เรียกว่า Leber congenital amaurosis (LCA) หรือ retinitis pigmentosa LCA
เป็นโรคตาที่สืบทอดมาได้ยากซึ่งนำไปสู่การสูญเสียการมองเห็น
อย่างรุนแรงหรือตาบอด Luxturna ทำงานโดยส่งสำเนาการทำงานของยีน RPE65
ไปยังเซลล์จอประสาทตา ซึ่งช่วยฟื้นฟูการมองเห็นในผู้ป่วย
ที่มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมจำเพาะที่ทำให้เกิด LCA
ยา Luxturna เป็นยาที่ถูกออกแบบมาให้ใช้รักษาเพียงครั้งเดียว
Luxturna มีราคาขายที่ 850,000 ดอลลาร์ หรือราวๆ 30 ล้านบาท

Zokinvy
เป็นยาที่ใช้รักษาโรค Hutchinson-Gilford progeria (HGPS)
หรือเรียกง่ายๆว่า progeria HGPS เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากมาก
โดยมีลักษณะการแก่เร็วในเด็ก Zokinvy เป็นยารับประทานที่ยับยั้งเอนไซม์
ที่เรียกว่า ฟาร์เนซิลทรานสเฟอเรส ซึ่งเกี่ยวข้องกับการผลิตโปรตีน
ที่มีส่วนในการเร่งกระบวนการชราในผู้ป่วย HGPS ด้วยการยับยั้งเอนไซม์นี้
Zokinvy สามารถชะลอการลุกลามของโรค
และปรับปรุงคุณภาพชีวิตของบุคคลที่มีภาวะ HGPS ได้
ราคาขายของยา Zokinvy
อยู่ที่ 86,040 ดอลลาร์ หรือราวๆ 3 ล้านบาท