ยารักษาโรคที่แพงที่สุด เท่าที่มีวางขายอยู่จริงบนโลก

Zolgensma

เป็นยาที่มีราคาแพงที่สุดในโลก โดยมีราคาประมาณ 2.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐ
ต่อการรักษาเพียงครั้งเดียว หรือคิดเป็นเงินไทยมากกว่า 70 ล้านบาท
ยานี้ถูกพัฒนาโดยบริษัท Novartis และออกแบบมาเพื่อรักษาโรค
Spinal Muscular Atrophy (SMA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมหายาก
ที่เกิดจากความผิดปกติของยีน SMN1 ทำให้ร่างกายไม่สามารถสร้างโปรตีน SMN
ที่จำเป็นต่อการอยู่รอดของเซลล์ประสาทสั่งการ ส่งผลให้ผู้ป่วย
มีอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรงตั้งแต่วัยทารก เคลื่อนไหวไม่ได้ และในหลายกรณี
อาจนำไปสู่การเสียชีวิตก่อนอายุ 2 ขวบ หากไม่ได้รับการรักษาที่เหมาะสม

Zolgensma ใช้เทคโนโลยียีนบำบัด (gene therapy)
โดยการนำไวรัสที่ถูกดัดแปลงพันธุกรรมมาเป็นพาหะเพื่อส่งมอบยีน SMN1
ที่สมบูรณ์เข้าสู่เซลล์ประสาทของผู้ป่วย ทำให้ร่างกายสามารถผลิตโปรตีนที่จำเป็นได้
ยานี้มีความโดดเด่นเพราะใช้การรักษาเพียงครั้งเดียว
แต่สามารถให้ผลระยะยาว ช่วยหยุดหรือชะลอความเสื่อมของกล้ามเนื้อ
และเพิ่มคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยให้ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ

แม้ว่าจะมีราคาที่สูงมาก แต่ Zolgensma ได้เปลี่ยนโฉมหน้าของการรักษา SMA
เพราะก่อนหน้านี้ การรักษาหลักคือยาที่ต้องใช้ต่อเนื่องตลอดชีวิต
และมีค่าใช้จ่ายรวมสูงมากเช่นกัน เช่น Spinraza ที่มีค่าใช้จ่ายหลายแสนดอลลาร์ต่อปี
การเปิดตัว Zolgensma ทำให้หลายประเทศทั่วโลก รวมถึงสหรัฐอเมริกา
และบางประเทศในยุโรป ต้องออกนโยบายช่วยเหลือทางการเงิน
หรือทำข้อตกลงพิเศษกับบริษัทผู้ผลิต เพื่อให้ผู้ป่วยเด็กเข้าถึงการรักษา

อย่างไรก็ตาม การเข้าถึง Zolgensma ยังถือว่าเป็นความท้าทายใหญ่
โดยเฉพาะในประเทศกำลังพัฒนา เนื่องจากราคายาที่สูงจนเกินกำลัง
ของระบบสาธารณสุขทั่วไป ถึงกระนั้น ยานี้ก็ถูกมองว่า
เป็นหนึ่งในความก้าวหน้าครั้งสำคัญที่สุดในวงการการแพทย์สมัยใหม่ เพราะสามารถช่วยชีวิต
และเปลี่ยนอนาคตของเด็กที่เคยถูกกำหนดชะตากรรมด้วย SMA
ให้มีโอกาสมีชีวิตที่ยืนยาวและคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น